多吉美(Sorafenib)是晚期肝细胞癌的一线治疗手段，而早期肝癌患者接受切除或局部消融治疗后5年复发率为70%。近期的III期STORM研究中，多吉美作为辅助治疗手段不能改善早期肝癌患者无复发生存率(RFS)。近日研究人员对多吉美辅助治疗效果的影响因素进行了考察。研究发现，没有突变、基因扩增或可检出基因特征可以预测多吉美的治疗效果，肝细胞靶向pERK以及微血管侵犯与肝癌不良预后相关。
研究人员收集了188名STORM研究患者组织样本，其中多吉美组83例，安慰剂组105例，接受基因表达谱、靶向外显子测序(19个已知的癌驱动因素)、免疫组织化学(pERK、pVEGFR2、Ki67)、荧光原位杂交(VEGFA)和免疫小体测试，采用COX回归模型和交互试验对生物标志物与多吉美治疗效果之间的关系进行评估。
研究发现，不存在可预测多吉美治疗效果的生物标记物(与血管生成和增殖有关)、基因标记或突变。从30%的多吉美治疗受益者中提出了146个特征，这些患者CD4阳性T或B细胞和自然杀伤细胞丰度较高，缺乏适应性免疫活化成分。肝细胞靶向pERK (HR=2.41； p=0.012)以及微血管侵犯(HR=2.09； p=0.017)是独立的不良预后影响因素。
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